美培育出轉基因舞蹈病猴子模型

      由美國國家衛生研究院（NIH）資助的科研項目最近培育出第一個擁有舞蹈病患者相關癥狀的轉基因猴子模型。通過該模型，人類可以更好地了解這種機制復雜、破壞性大、無法治愈的基因混亂性疾病對大腦的影響，并將幫助人們研制應對這一精神疾病的新療法，這一研究進展發表在近期出版的《自然》雜志在線版上。

　　 舞蹈病是一類遺傳性疾病，由基因的某種缺陷導致特定的神經細胞死亡而引起。其主要表現為進行性運動異常，如扮鬼臉、手足抽搐、肢體扭動、手舞足蹈、行走時呈跳躍樣步態等，通常是一種不自主的舞蹈樣動作，并伴隨智能的衰退和精神癥狀，最終導致行走，交談和吞咽功能的喪失。發病幾率為每十萬人有5人—10人，目前尚無有效的治療方法根治該疾病，主要靠藥物療法緩解病癥。病程一般可持續10年—20年，之后多死于各種并發癥。

　　 此次研究通過轉基因技術將人類疾病導入到恒河猴中，這在國際上尚屬首例。轉基因動物是通過重組DNA的方法來改變動物基因組得到的。作為靈長類動物，猴子模型比老鼠模型更有利于對人類疾病的研究。NIH的研究資源中心靈長類資源主任約翰?哈丁博士說，先前的老鼠模型并沒有復制人類腦中所有的改變，也沒有模仿病人的所有行為，而靈長類動物模型則可以更好的折射出人類疾病，并且將實驗室動物的研究情況和人類疾病的現實情況更好地聯系起來。

　　 為了揭開這一疾病的基因成分，NIH資助了位于耶基斯的國家靈長類研究中心和埃默里大學的諸多學者專家。研究小組利用病毒性載體將修飾的舞蹈病基因導入到猴子的卵細胞中，卵細胞受精后，形成的胚胎被植入代哺母親中，最終得到5個幼崽。

　　 美國國家神經疾病和中風研究所主任沃爾特科羅茲說，基因研究的優勢使得分辨誰繼承了疾病基因變得很容易，有了舞蹈病的靈長類動物模型，向該疾病的更好醫療方法又邁進了一大步。目前，研究人員現在正在研究舞蹈病的發作及其對行為和認知的影響，猴子模型將幫助人們更好地了解疾病的作用機制從而設計出更好的醫治方法。